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14/01/2010 - 13h58

Octapharma recebe Aprovação de Exclusividade de Medicamento Órfão para o wilate (R) - a primeira terapia de reposição d

Momento importante que marca a entrada da empresa suíça no mercado de coagulantes de sangue dos EUA LACHEN, Suíça, 14 de janeiro /PRNewswire/ -- A Octapharma AG, uma das maiores fabricantes de produtos de plasma do mundo, anunciou que recebeu da U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprovação de exclusividade órfã para o wilate(R). A designação foi concedida para o uso do wilate (R) no tratamento dos episódios de sangramento espontâneo ou por trauma induzido em pacientes com doença de von Willebrand severa (severe von Willebrand disease (VWD)) bem como em pacientes com VWD leve ou moderada, nos quais o uso de desmopressina é de ineficácia conhecida ou suspeita ou contra-indicado. A aprovação e a concessão de exclusividade de medicamento órfão do wilate(R) da FDA marcam a entrada da Octapharma USA no mercado de coagulantes de sangue dos EUA, com a disponibilidade do produto prevista para o início de 2010. A Octapharma USA é a divisão dos EUA da Octapharma AG em acentuado crescimento, uma das maiores fabricantes de produtos de plasma do mundo. "A aprovação pela FDA de exclusividade de medicamento órfão para o wilate(R) é um aspecto importante no desenvolvimento desse medicamento da Octapharma", afirmou Kim Bj¶rnstrup, Vice-Presidente do Octapharma Group. "Um requisito para receber a exclusividade de medicamento órfão foi apresentar   FDA uma explanação de porque o wilate(R) pode ser clinicamente superior  s terapias existentes (1). O wilate(R) é especificamente desenvolvido e produzido para o tratamento de VWD. Sua combinação exclusiva de duas etapas de atenuação viral, alta pureza e uma razão fisiológica de FVIII e VWF 1:1 possibilitará uma opção de tratamento de futura geração para pacientes com doença de Von Willebrand". Sobre o wilate(R) O wilate(R) é um Concentrado (Humano) de Fator/Coagulação von Willebrand/Fator VIII recentemente desenvolvido, de alta pureza e com duas etapas de inativação viral que demonstrou eficácia para todos os tipos de VWD, incluindo pacientes pediátricos em quatro experiências clínicas prospectivas utilizando critérios objetivos e subjetivos.

Em quatro de dezembro de 2009, o wilate(R) recebeu o registro da FDA para o tratamento de episódios de sangramento espontâneo ou por trauma induzido em pacientes com doença de von Willebrand severa (severe von Willebrand disease (VWD)) bem como em pacientes com VWD leve ou moderada, nos quais o uso de desmopressina é de ineficácia conhecida ou suspeita ou contra-indicado. (2) O wilate(R) é o primeiro Concentrado de alta pureza de Fator/Coagulação von Willebrand/Fator VIII com duas etapas de inativação viral que utiliza o processo solvente/detergente (S/D) e um sistema especial de aquecimento em estufa a vácuo terminal (terminal dry-heating (TDH)). Os processos selecionados de purificação isolam o complexo VWF/FVIII sob condições de elevada proteção de proteína, resultando em uma razão 1:1 de VWF:RCo (co-fator da ristocetina) e atividades FVIII que é similar ao plasma normal. O wilate(R) é exclusivamente derivado de grandes pesquisas de plasma humano coletados nos EUA. A FDA aprovou os centros de doação de plasma e nenhuma albumina é acrescentada como estabilizadora. Quatro experiências clínicas prospectivas têm demonstrado a segurança, tolerância e eficácia hemostática do wilate(R) no tratamento de episódios de sangramento agudo e profilaxia em pacientes com vários tipos de VWD. Usando critérios objetivos, o wilate(R) foi observado em 1.068 episódios de sangramento e obteve sucesso entre 84% e 93% das vezes, com resultados variando de acordo com o tipo de paciente.(3) Desde meados dos anos oitenta, os requisitos para a segurança viral de preparados de plasma têm se tornado cada vez mais severos, exigindo que a eliminação e inativação de vírus sejam demonstradas (4) (5). Várias etapas de inativação viral têm aprimorado a segurança dos produtos coagulantes, mas a inativação S/D é o padrão ouro atual para a segurança de vírus envelopados infecciosos (6). A Octapharma foi a primeira fabricante a adotar a inativação S/D em uma produção de grande escala de derivados de plasma. O processo de fabricação do wilate(R) possibilita dois procedimentos de inativação de vírus independentes e eficazes, que são o tratamento S/D em massa e o tratamento TDH do produto liofilizado em container final. Além disso, a etapa de cromatografia de troca iônica utilizada durante a fabricação do wilate(R) contribui para a segurança viral. O plasma humano contém VWF e FVIII em baixíssima concentração. O processo de fabricação do wilate(R) é planejado para o enriquecimento da proporção do complexo VWF/FVIII. Proteínas do plasma associadas que podem desencadear efeitos colaterais clínicos, bem como proteases que poderiam prejudicar a estabilidade dos fatores coagulantes e degradar suas estrutura e funcionalidade naturais, são eficientemente removidos durante a produção. Sobre a VWD A VWD é o distúrbio do sangramento mais comum, que é encontrado em aproximadamente 1% a 2% da população dos EUA, de acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doença.(7) A doença é devido   incapacidade do corpo em produzir o Fator von Willebrand funcional, a proteína humana que ajuda a coagular o sangue. Sobre o Octapharma Group Com sede em Lachen, Suíça, o Octapharma Group é uma das maiores fabricantes de produtos de plasma do mundo e está comprometida com o cuidado a pacientes e a inovação médica há 25 anos. O principal negócio da Octapharma é o desenvolvimento, produção e venda de terapias de proteínas humanas de alta qualidade de plasma humano e linhagens de células, incluindo a imunoglobulina intravenosa (IGIV). Nos EUA, o produto IGIV da Octapharma, o octagam(R) (imunoglobulina intravenosa [humana] 5%), é utilizado no tratamento de distúrbios do sistema imunológico, e a albumina (Humana) da Octapharma é indicada para a restauração e manutenção do volume sanguíneo circulante. A Octapharma emprega mais de 3.000 pessoas e possui experiência biofarmacêutica em 80 países no mundo inteiro, incluindo os EUA, onde a Octapharma USA está localizada em Hoboke, Nova Jersey. A Octapharma opera dois locais de produção estados de arte licenciados pela U.S. Food and Drug Administration, fornecendo o mais alto nível em flexibilidade de produção e minimização de déficit de produção. Para mais informações, por favor, visite o website da empresa: www.octapharma.com. Declarações prospectivas Esta news release contém declarações prospectivas, que incluem riscos conhecidos e desconhecidos, incertezas e outros fatores que não estão sob o controle da empresa. A empresa não tem qualquer responsabilidade de atualizar essas declarações prospectivas ou adequá-las a eventos ou desenvolvimentos futuros. Tais fatores incluem resultados de atividades de pesquisa e desenvolvimento atuais ou pendentes e ações da FDA ou outras autoridades regulatórias. Referências (1) Department of Health and Human Services Food and Drug Administration 21 CFR Part 316 (Docket No. 85N-0483), RIN 0905-AB55 Orphan Drug regulations, Subpart C Disponível no website www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/Howtoappl yforOrphanProductDesignation/ucm135122.htm (2) Wilate(R) Approved Complete Prescribing Information, dezembro de 2009.

(3) Ibid.

(4) Note for guidance on virus validation studies: The design, contribution and interpretation of studies validating the inactivation and removal of viruses CPMP/BWP/268/95 fevereiro de 1996.

(5) Note for guidance on plasma-derived products CPMP/BWP/269/95, rev.2. julho de 1998.

(6) Farrugia A . Guide for the assessment of clotting factor concentrates for the treatment of Hemophilia. 2003, WFH.

> (7) Centers for Disease Control and Prevention. Bleeding disorders. Available at www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm . Acessado em 22 de novembro de 2009.

ESTE PRESS RELEASE NÃO ESTÁ PROGRAMADO PARA PUBLICAÇÃO NOS EUA FONTE Octapharma AG 14/01/2020 CONTATO: Olaf Walter, MD, PhD, Head of International Business Unit Coagulation, olaf.walter@octapharma.ch, +41-55-4512-115

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