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Gene mutante achado em coágulo misterioso pode curar hemofilia

Doni Bloomfield

(Bloomberg) -- Quando viu pela primeira vez os resultados de seu paciente de 23 anos que tinha um doloroso coágulo na perna, Paolo Simioni achou que o teste tinha sido malfeito e pediu, irritado, que seu técnico de laboratório o repetisse. Mas o número que retornou foi o mesmo: uma importante proteína presente no sangue do paciente estava em níveis quase oito vezes mais fortes do que o normal.

Quase 10 anos depois, a descoberta de Simioni na Itália se transformou em um tratamento promissor que está em desenvolvimento pela Spark Therapeutics. Parte de um novo campo chamado terapia de genes, a pesquisa poderá em breve oferecer uma nova opção para a hemofilia B, possivelmente livrando milhares de pacientes da necessidade de realizar tratamentos caros, que demandam tempo e às vezes são pouco confiáveis.

O jovem paciente de Simioni tinha uma minúscula mudança em seu DNA que intensificava o poder de uma proteína chamada fator IX. Nele, o "superfator IX" fazia com que seu sangue coagulasse muito facilmente. Mas no caso das 26.000 pessoas de todo o mundo portadoras de hemofilia B, a falta da proteína as deixa vulneráveis a um sangramento extremo, o que transforma pequenos ferimentos em risco de vida.

"Eu imediatamente percebi a importância dessa condição em um contexto completamente diferente, que era a terapia de genes", disse Simioni, chefe do centro de trombose da Universidade de Pádua. "Este pode vir a ser um tratamento real para a hemofilia B."

Neste mês, a Spark e sua parceira, a gigante farmacêutica Pfizer, divulgaram dados que mostram que em 10 pacientes com hemofilia B que estão recebendo o tratamento de genes, o número anual de sangramentos caiu 96 por cento, para menos de um por ano. Desde que iniciaram o teste, nove dos pacientes não precisaram receber infusões da proteína -- um padrão do tratamento atual, segundo uma pesquisa da empresa apresentada em um evento médico neste mês. A Spark e a Pfizer planejam levar a terapia à etapa final de testes.

A companhia também está desenvolvendo tratamentos para cegueira e diversas doenças neurodegenerativas. O sucesso em qualquer dessas áreas pode dar à companhia uma avaliação de US$ 1,5 bilhão e um produto de grande êxito, além de transformá-la em um alvo altamente atrativo para aquisição.

A Spark não é a única no campo. A UniQure também está trabalhando em terapia de gene para a hemofilia B e a BioMarin Pharmaceutical está desenvolvendo um tratamento para a hemofilia A, que é mais comum. O mercado global atual da hemofilia está avaliado em mais de US$ 8 bilhões por ano, segundo a Bloomberg Intelligence. Os investidores estão monitorando atentamente -- apesar de terem subido e descido com a liberação dos dados dos testes, as ações da Spark mais do que dobraram de valor desde a oferta pública inicial da empresa, em janeiro de 2015.

"Definitivamente estamos fazendo progresso", disse Marshall Gordon, da ClearBridge Investments, que detém cerca de 2,2 por cento das ações da Spark, segundo dados compilados pela Bloomberg. "Eu apostaria que uma ou até duas dessas terapias que estão sendo investigadas hoje se tornarão terapias reais do ponto de vista comercial."

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