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UniQure mira nova aposta em terapias genéticas após fracasso

James Paton

(Bloomberg) -- A UniQure está se dando uma segunda chance.

A empresa de biotecnologia holandesa busca voltar ao campo da terapia genética após o fracasso do Glybera, seu inovador tratamento de US$ 1 milhão para uma doença rara, no ano passado. Agora que a UniQure está transferindo a tecnologia para o mercado da hemofilia, mais promissor, suas maltratadas ações voltaram a subir e a empresa pode virar alvo de aquisição.

A atenção maior de possíveis parceiros faz a empresa sentir uma movimentação maior, disse o diretor científico Sander van Deventer, em entrevista. "Não passa uma semana sem que tenhamos conversas desse tipo."

Empresas farmacêuticas como a Pfizer e a Spark Therapeutics estão desenvolvendo formas de usar vírus inofensivos para inserir cópias de DNA anormal ou faltante em células para curar doenças. A abordagem tem o potencial de curar doenças difíceis ou impossíveis de tratar, mas o começo foi devagar. A UniQure cancelou o Glybera cinco anos após a aprovação devido ao uso "extremamente limitado" desse tratamento caro para uma doença perigosa relacionada à gordura no sangue. O Strimvelis, uma terapia genética de US$ 730.000 da GlaxoSmithKline para uma deficiência imunológica rara, também teve poucos compradores.

O Glybera e o Strimvelis não são bons indicadores de como o resto do campo se sairá porque seus mercados são pequenos, escreveu Gbola Amusa, analista da Chardan Capital Markets, em nota em dezembro. Com a hemofilia parece ser diferente. Focando na hemofilia B, uma das formas de distúrbio da coagulação, a UniQure mira um mercado avaliado em US$ 1,5 bilhão por ano, segundo Elizabeth Krutoholow, analista da Bloomberg Intelligence.

A UniQure, produtora da primeira terapia genética aprovada no mundo ocidental, aposta que o desembolso previsto por única vez fará com que o tratamento para a hemofilia B resulte cômodo e gere uma economia a longo prazo. Embora as substituições convencionais do fator de coagulação permitam que a maioria dos pacientes controle o sangramento, o esquema pode ser exigente, nem sempre é efetivo e pode custar mais de US$ 200.000 por pessoa por ano -- e em alguns casos, até US$ 1 milhão.

Esses números transformam a hemofilia em "um bom alvo para as terapias genéticas", disse Krutoholow.

As empresas ainda estão decidindo quanto cobrar pelos tratamentos de DNA, que são projetados como soluções permanentes a serem aplicadas apenas uma vez. No início do ano, a Spark fixou preço de US$ 850.000 -- ou US$ 425.000 por olho -- para uma terapia para uma forma rara e hereditária de cegueira. A empresa também está oferecendo descontos ligados à eficácia.

Algumas terapias genéticas para hemofilia podem ser vendidas por mais de US$ 1 milhão por paciente, segundo Amusa, da Chardan. Van Deventer disse estar confiante de que o custo não seria um obstáculo para as vendas.

"No mundo desenvolvido não há resistência aos medicamentos de preços relativamente altos, desde que funcionem muito bem", disse.

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